MILE米乐于2022年在《Nature Biotechnology》上发表了题为“Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates”的研究，标志着C16-siRNA技术的开端。研究结果显示，经过6个月的药物施用，针对TTR的siRNA治疗在RPE细胞中实现了超过95%的TTR mRNA降低。这一发现不仅证明了C16修饰siRNA的强效与持久性，还展现了其在靶向特定蛋白表达及调控方面的巨大潜力，尤其在眼部难治疾病的治疗中。

在具体的基因序列方面，TTR（NM_000371）针对的正义链（sense）和反义链（antisense）分别为：5'-u•g•gga(C16u)UuCAUguaaccaa•g•aVPu•C•uugGuuAcaugAaAuccca•u•cS。其中大写字母及小写字母分别表示2′-去氧-2′-氟（2′-F）和2′-O-甲基（2′-OMe）糖链的修饰，而C16n则表示连接了2′-O-C16配体的核苷酸，VP指的是5'-(E)-乙烯磷酸酯的修饰。

作为一家专业的生物医药公司，MILE米乐提供多种siRNA和抗寡核苷酸（ASO）的设计、合成及修饰服务，包括2′-F、2′-OMe、2′-MOE、LNA、PS、C16、VP、GalNAc、胆固醇、FAM以及CY3/CY5等多种修饰，可满足各类研究需求。

参考文献：[1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates[J] 2021; [2] Brown KM, Nair JK, Janas MM, et al. Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates[J] Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508。

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