近期，西南大学药学院中医药学院李翀教授团队与澳门科技大学姜志宏教授团队在《Nature Communications》上发表了题为“Berberine-inspired ionizable lipid for self-structure stabilization and braintargeting delivery of nucleic acid therapeutics”的研究成果。该研究基于天然小檗碱的分子特性，创新设计出多功能脂质纳米载体，通过有效突破血脑屏障，为阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病的基因治疗提供了全新的解决方案。

欣博盛生物非常荣幸能够作为供应商，为该项研究提供高质量的ELISA试剂盒，从而为生物医学领域的科研探索贡献一份力量。研究中使用了欣博盛生物（NeoBioscience Technology Co., Ltd）的Mouse IL-1β、IL-6、IFN-γ和TNF-α ELISA Kit，以检测小鼠血浆样本中的相关炎症因子指标，从而了解LNP@siBACE1对阿尔茨海默病（AD）的协同影响。

研究背景显示，血脑屏障（blood-brain barrier, BBB）是保护大脑的重要“天然防线”，同时也使得98%的药物难以进入脑组织。此外，核酸药物易降解且稳定性差，进一步限制了基因疗法的应用。传统的脂质纳米粒（Lipid Nanoparticles, LNP）常依赖静电作用来携载药物，存在靶向性不足和稳定性不足等问题。李翀教授团队提出了创新的解决方案，设计了一系列受小檗碱生物碱结构激发的离子化脂质，从分子层面到动物研究层面全面验证了第二代生物碱基LNP的关键优势。

通过天然小檗碱赋能的“三位一体”递送系统，该研究实现了自我结构的稳定。载体骨架通过氢键高效结合核酸药物，提升了载药能力；天然亲和多巴胺D3受体则驱动药物高效穿透血脑屏障，协同治疗的活性特点则使得小檗碱的抗炎、抗氧化特性得以保留，直击脑部疾病微环境。

在阿尔茨海默病模型中，研究团队评估了BE-ST递送系统（BE+Scutellarin）靶向BACE1的效果。处理后，APP/PS1小鼠在Morris水迷宫测试中表现出显著的认知功能改善，目标象限停留时间延长，并且在海马和皮层中显著降低了BACE1的水平，这些结果表明BE-ST递送系统在阿尔茨海默病治疗中具有潜在应用价值。

此外，在脑胶质瘤治疗研究中，BE-ST递送系统同样展示了良好的靶向性能，显著降低了脑肿瘤的平均荧光强度，证实了其在医学应用中的潜力。

综上所述，该研究突破了传统设计，创新开发出基于四氢异喹啉双稠环骨架的可电离脂质，能够高效装载核酸并实现内涵体的逃逸。该脂质纳米粒不仅具备显著的抗氧化/抗炎特性，还凭借小分子配体的特性有效突破血脑屏障，递送效率明显优于传统靶向方法。其独特的脑血流调控能力实现了“主动分布-精准靶向”的双重效应，为siRNA/mRNA等中枢神经递送开辟了新途径，并为神经退行性疾病的治疗提供了新的方案。

该研究受到了国家重点研发计划、国家自然科学基金及重庆市杰出青年科学基金等多方资助。文献引用：Bian X, Guo Q, Yau LF, et al. Berberine-inspired ionizable lipid for self-structure stabilization and braintargeting delivery of nucleic acid therapeutics[J] Nature Communications, 2025, 16(1): 2368。

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